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“迷你腎臟”來了!類器官助科學家解鎖罕見病成因
時間:2022-07-25 09:46:46  作者:lfy  來源:生物谷
再生醫學網獲悉,近日,來自渥太華醫院研究所等機構的科學家們開發了遺傳工程化的腎臟類器官,即利用人類組織來生長這種“迷你腎臟”。相關研究成果發表在Cell Reports上。
  結節性硬化癥是一種較為罕見的疾病,目前,臨床醫學上對于該疾病的研究并不深入,對其病因病理也不太詳知,因此,也沒有比較有效的治療方法。為了徹底搞清楚該疾病的成因,科學家們決定借助類器官技術來實現這一目標。

  再生醫學網獲悉,近日,來自渥太華醫院研究所等機構的科學家們開發了遺傳工程化的腎臟類器官,即利用人類組織來生長這種“迷你腎臟”。相關研究成果發表在Cell Reports上。
  TSC是一種罕見的遺傳性疾病,其會在皮膚、大腦、腎臟、心臟或肺部中引起腫瘤,且TSC的腫瘤多樣化,往往起源于兒童或成年人機體中,其癥狀由輕度到危及生命的程度,通常包括癲癇發作和腎臟問題等,目前針對該病尚無有效的治愈方法,且治療方案也非常有限。
  幾十年來,關于結節性硬化癥腫瘤的起源細胞,對于科學家們而言一直是一個謎題,本文研究結果或許就能幫助研究人員找到這種挑戰性疾病的新型療法靶點。
  而腎臟疾病是TSC患者發生死亡的主要原因,大約60%-80%的患者都會在腎臟中形成腫瘤,這通常會降低患者的腎臟功能,有時還會導致災難性的出血現象,目前研究人員并沒有足夠的實驗室模型來研究TSC是如何影響腎臟的,因此研究人員急需在該研究領域取得重大進展。
  為了更好地理解TSC對腎臟的影響,研究人員對人類干細胞進行遺傳工程化改造使其攜帶TSC1和TSC2基因突變,從而在實驗室中培育除了3-D腎臟組織,即類器官,這些微型簡化版的腎臟所攜帶的遺傳特性與患者機體中所發現的TSC腫瘤相似,隨后研究人員提取來自這些腎臟類器官中的單一細胞,并將其注入到小鼠腎臟中,隨后其就能生長成為人類的TSC腫瘤。
  利用這些類器官,研究人員發現,稱之為許旺細胞前體的細胞就是TSC腫瘤在腎臟中開始形成的位點,此外,單一突變或許還會影響多種細胞類型的進展,這或許就能夠解釋腎臟腫瘤的變化(即使在相同的一個人身上)。這些“迷你腎臟”或能幫助研究人員更好地理解疾病的成癮,同時也能被用來檢測新型療法的效果。
  類器官技術作為干細胞技術的延伸應用,自其問世以來就備受醫學界人士推崇,甚至被譽為“新一代實驗工具”。對此,再生醫學網表示,隨著該項研究成果的問世,將推動類器官在醫藥實驗中的深度應用,從而使得實驗數據更為精準。
關鍵字:類器官,干細胞,腎臟,結節性硬化癥
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