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100%預防心臟???世界首個堿基編輯療法震撼問世
時間:2022-07-26 10:15:45  作者:lfy  來源:生物谷
再生醫學網獲悉,近日,Verve Therapeutics公司宣布,其開發的堿基編輯療法VERVE-101在新西蘭完成了首例患者給藥,該療法用于治療雜合子家族性高膽固醇血癥(HeFH),這也是首個體內堿基編輯的臨床試驗。此外,Verve還表示將在今年下半年在英國和美國提交臨床試驗申請。
  心臟病雖然較為常見,但卻難以有效治療。更為糟糕的是,受不良生活習慣等因素影響,心臟病發病率逐年升高,并且呈現出年輕化趨勢。這讓不少的科學家為之感到憂心,并希望通過開發新療法來提高心臟病的有效治療率,甚至是能夠提前預防心臟病。

  再生醫學網獲悉,近日,Verve Therapeutics公司宣布,其開發的堿基編輯療法VERVE-101在新西蘭完成了首例患者給藥,該療法用于治療雜合子家族性高膽固醇血癥(HeFH),這也是首個體內堿基編輯的臨床試驗。此外,Verve還表示將在今年下半年在英國和美國提交臨床試驗申請。
  這標志著下一代基因編輯技術——堿基編輯開始進入臨床試驗,也標志著基因編輯技術開始進入常見疾病的治療。
  VERVE-101療法旨在通過脂質納米顆粒(LNP)遞送的堿基編輯技術(Base Editing)永久關閉肝臟中PCSK9基因的表達,從而降低低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C),實現對包括HeFH在內的心血管疾病的預防和治療。
  Verve創始人兼CEO、著名心臟病專家Sekar Kathiresan表示,VERVE-101是一種一流的基因編輯藥物,通過對肝臟細胞DNA進行一次修改,從而永久關閉致病基因。第一個使用這種研究性堿基編輯藥物進行臨床試驗,既是Verve團隊的重大成就,也是基因編輯領域的重大突破。VERVE-101有可能為HeFH患者提供改變游戲規則的治療選擇,將傳統的慢性護理模式轉變為單療程、終生的治療解決方案。
  一針永久預防心臟病
  低密度脂蛋白(LDL),是一種富含膽固醇的脂蛋白,當其過量時,它攜帶的膽固醇便積存在動脈壁上,容易引起動脈硬化等心血管疾病。因此低密度脂蛋白(LDL)也被稱為“壞膽固醇”。
  Sekar Kathiresan教授在研究冠狀動脈疾病的相關基因時,發現了60多種可以降低血液中“壞膽固醇”水平的基因,這些基因可用于預防心血管疾病的發生。
  這些能夠降低“壞膽固醇”水平的基因中,研究的最深入的是PCSK9基因,PCSK9基因表達的PCSK9蛋白能夠與與肝細胞表面的LDL受體(LDL-R)結合,使LDL-R降解,從而升高血漿中低密度脂蛋白膽固醇水平。降低PCSK9基因的表達或抑制PCSK9蛋白與LDL-R的結合,就能降低血漿中低密度脂蛋白膽固醇水平,從而預防心血管疾病的發生.
  目前現有的藥物,都是在基因轉錄后(例如siRNA藥物)或表達后(例如PCSK9的單抗)起作用,但Sekar Kathiresan教授認為,現有的療法都是治標不治本,需要長期服用藥物或注射,而通過堿基編輯,在DNA層面治療,就能實現一次性注射,永久防止心血管疾病,既解除了長期用藥帶來的負擔,還能節省治療費用。
  堿基編輯技術自問世起就備受世人關注,作為基因編輯技術的重要分支應用,堿基編輯技術為許多疾病開發出了全新的治療方案,從而拯救了數以萬計的患者,讓他們能夠免受疾病的困擾。對此,再生醫學網表示,隨著該項研究成果的問世,將大大降低心臟病的患病率。
關鍵字:心臟病,堿基編輯,基因編輯
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