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好消息!基因編輯技術有望防治心臟病
時間:2022-08-04 10:28:49  作者:lfy  來源:生物谷
再生醫學網獲悉,近日,據美國《麻省理工學院技術評論》報道稱,一名家族性高膽固醇血癥患者在新西蘭接受了基因編輯臨床試驗,以期降低血膽固醇水平,從而防治心臟病。這也意味著該項臨床試驗是利用基因編輯技術防治心臟病的一次新探索。
  心臟病雖然看似并非什么惡性頑疾,但實則兇險異常,對患者的生命健康構成嚴重威脅。更為糟糕的是,目前臨床醫學對于心臟病并無行之有效的治療方法,而且心臟病不同于其他疾病,很難做好預防措施。萬幸的是,隨著基因編輯技術的問世,讓我們看到了新希望。

  再生醫學網獲悉,近日,據美國《麻省理工學院技術評論》報道稱,一名家族性高膽固醇血癥患者在新西蘭接受了基因編輯臨床試驗,以期降低血膽固醇水平,從而防治心臟病。這也意味著該項臨床試驗是利用基因編輯技術防治心臟病的一次新探索。
  經了解,本次試驗采用了一種新型CRISPR基因編輯技術——單堿基編輯技術,有望永久降低低密度脂蛋白水平。低密度脂蛋白,也被稱為“壞”膽固醇,水平偏高可能引發動脈硬化,堵塞血管,引發心血管疾病。CRISPR基因編輯技術常被比作“基因剪刀”,本次試驗采用的單堿基編輯技術僅需替換單個堿基。
  此前動物研究顯示,這種療法可將猴子體內的低密度脂蛋白水平降低60%,療效已持續有效超過1年,并且很有可能是永久性的。
  接受試驗的這名患者屬于先天膽固醇水平過高,已患有心臟病。美國一家生物科技公司的研究人員替換了其肝臟細胞的PCSK9基因單個堿基,這種基因可幫助調節低密度脂蛋白膽固醇水平。研究人員預計此舉可永久降低志愿者“壞”膽固醇水平。研究計劃總共為40名家族性高膽固醇血癥患者提供基因編輯治療。
  本次試驗采用和mRNA疫苗類似的原理,將基因指令裝載到納米顆粒中,再導入到人體內。新冠疫情帶動大量mRNA疫苗產能,加以轉化后,有助于降低本次試驗技術推廣的成本。
  此前,基因編輯技術主要在罕見病患者身上應用,如果本次試驗成功,基因編輯技術或可廣泛應用于常見疾病的預防。英國《自然》網站報道說,試驗結果預計在2023年公布。
  基因編輯技術自問世起就備受醫學界人士推崇,特別是在遺傳性、罕見性疾病治療預防領域,基因編輯技術都發揮出了強大的作用。對此,再生醫學網表示,相信隨著該項研究成果的問世,將在很大程度上提升心臟疾病的預防率,從而大大降低心臟病的患病風險。
關鍵字:心臟病,基因編輯技術,蛋白膽固醇
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