提起龐貝，許多人會下意識地想到龐貝古城，其實，除了這座羅馬古城外，有一種罕見的遺傳性疾病，也被稱作龐貝，那就是龐貝氏癥。目前，臨床上針對龐貝氏癥的治療方法較為單一，且收效甚微，主要是因為這種疾病在胎兒發育時期就開始“作惡”。

　　再生醫學網獲悉，近日，來自加州大學舊金山分校、杜克大學和渥太華大學的醫生和研究人員合作，首次成功地使用酶替代療法（ERT）治療了尚在子宮內的患有龐貝病的胎兒。該項研究發表在《新英格蘭醫學期刊》上。

　　這名接受治療的小女孩名叫艾拉·巴希爾，由于她的父母是近親結婚，各自攜帶了一個拷貝的GAA基因雜合突變，這才導致艾拉·巴希爾在胎兒時期就被檢查出患有龐貝氏癥。事實上，艾拉·巴希爾的父母之前就已生育了兩個孩子，但均在出生后不久因為龐貝病夭折。

　　為了挽救巴希爾的生命，她的母親在懷孕24周時接受了宮內治療，研究團隊通過臍靜脈注射GAA酶對其進行治療。她的母親一共進行六次注射，每兩周一次。出生后，醫療團隊會每周對艾拉進行注射治療，這種治療要持續一生。

　　該研究團隊的負責人表示，艾拉·巴希爾目前的情況十分樂觀。

　　在過去的醫學認知中，針對疾病的治療最早只可溯及嬰兒時期，不過，近年來隨著醫學技術的發展與進步，有越來越多的疾病在胎兒時期就可進行治療。對此，再生醫學網表示，相信在不久的將來，這一治療理念將會得到大規模普及，從而提升新生兒的健康率。