提起BBS綜合征，知之者甚少，甚至有不少人聽都沒聽說過。但實際上，BBS綜合征屬于典型的纖毛病變，若初期沒有得到有效地治療，就會導致肥胖、多指、腎功能衰竭，嚴重者甚至還會失明！目前，臨床上針對BBS綜合征所引起的失明并無行之有效的治療方法。

　　再生醫學網獲悉，近日，來自來自愛荷華大學的研究者們發現視網膜下基因治療在延緩視力喪失方面具有顯著優勢。相關研究成果發表在Molecular Therapy:Nucleic Acids雜志上。

　　在這項研究中，研究者通過在視網膜下注射病毒載體來傳遞小鼠Bbs10基因的編碼序列來進行基因增強治療，以治療BBS10小鼠模型中的視網膜變性。

　　眾所周知，視網膜下基因治療延緩了光感受器細胞的死亡，并保留了治療眼的視網膜功能。值得注意的是，在基因增強后，視錐感光細胞恢復了它們的電功能。

　　盡管仍有許多懸而未決的問題，但研究者證明了BBS10小鼠模型的視網膜下基因治療可以延緩BBS的視力喪失。

　　作為新興療法的代表之一，基因療法自問世起就備受醫學界人士青睞，并被廣泛地應用于各種罕見與遺傳性疾病的治療領域，且收獲不俗成果。對此，再生醫學網表示，隨著該項研究成果的問世，相信將有效延緩BBS綜合征所引起的視力喪失，讓患者能夠從中受惠。