目前，無數生物技術公司都在投入到 CRISPR 技術的研發與應用探索之中，然而，就在今天，處于 CRISPR 第一梯隊的公司 CRISPR Therapeutics 卻遭遇當頭一棒——該公司曾于 4 月向 FDA 申請一項 CRISPR 療法研究，然而現在被 FDA 暫停，目前該研究尚未進行臨床試驗。
CRISPR Therapeutics 成立于 2013 年，總部位于瑞士巴塞爾，研發部門位于美國馬薩諸塞州。公司致力于開發基于 CRISPR / Cas9 基因編輯技術的治療藥物，這是全球第三家利用 CRISPR 技術宣布上市的公司。
該療法計劃從患者的骨髓中提取干細胞，在實驗室用 CRISPR 進行編輯，隨后注入患者體內，以期編輯后的細胞會產生健康的紅血球。
CRISPR 公司正在與 Vertex Pharmaceuticals 公司共同研發這項基因治療技術，而臨床試驗尚未開始。在本周三，CRISPR 公司發表聲明稱美國 FDA(食品與藥物管理局)暫時叫停了該臨床試驗，直到其機構成員獲取足夠的公司信息之后才有可能解禁。
隨著 FDA 叫停臨床試驗，截至周三下午 4:55(紐約時間)，CRISPR 的股價已經下跌了 19 個百分點，跌至 59.91 美元;同時幾小時內 Vertex 也下跌了 2.3 個百分點，落至 153 美元。
“FDA 將會更加謹慎?！比?Baird 的分析師表示，自從 CRISPR Therapeutics AG 宣布其計劃幫助治療鐮刀形紅細胞貧血癥的臨床試驗被美國相關機構延擱之后，這家行業領先的基因編輯公司股票便開始下跌。同期進行基因治療研發的 Editas Medicine 公司和 Intellia Therapeutics 公司也在幾小時內發生股值下跌。
“我們會配合 FDA 的工作，一旦 FDA 有關于臨床試驗的任何問題，我們都會盡力及時回答，”CRISPR 公司的發言人 Chris Erdman 表示。他還表示，公司認為這一延擱并不會影響到他們在歐洲的β地中海貧血癥(另一種血液疾病)臨床試驗進展。公司計劃在今年下半年開始該項目。另外，由賓夕法尼亞大學進行的美國首個 CRISPR 試驗目前正在招募患者。
“這項技術非常有前途，但確實還為時過早，”Robert W. Baird & Co. 公司的分析師 Brian Skorney 說道，“畢竟這是對患者基因信息的永久性改變，我認為 FDA 確實應該謹慎行事?！?/p>
CRISPR Therapeutics 一直是生物技術的行業翹楚，其投資者試圖將重點放在修飾患者缺陷性基因的實驗性治療上，從而達到一次治愈的療效。盡管 CRISPR Therapeutics 的基因治療還處在時期最早、風險最大的研發階段，從今年起直至本周三股市交易結束時，其股票已經翻了至少三番。
以下為 CRISPR Therapeutics 公司發表的回應聲明：
《CRISPR Therapeutics 和 Vertex 制藥公司提供 FDA 審查鐮狀細胞貧血病治療藥物 CTX001 的研究性新藥申請的最新情況》
CRISPR Therapeutics(納斯達克股票代碼：CRSP)和 Vertex 制藥公司(納斯達克股票代碼：VRTX)今天宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)將暫停鐮狀細胞貧血病治療藥物 CTX001 的研究性新藥申請(IND)中有關臨床部分的試驗，直至前期審查發現的某些問題被解決。
該藥的研究性新藥申請于今年四月份提交至 FDA，用來支持在鐮狀細胞貧血成年患者身上開展的臨床 I 期和Ⅱ期試驗。CRISPR 和 Vertex 期望能盡快得知 FDA 在前期審查中提出的問題，并計劃快速解決這些問題。不過，在歐洲輸血依賴性β地中海貧血的成年患者中開展 CTX001 臨床 I 期和Ⅱ期試驗的計劃仍然不變，預計將在 2018 年下半年開始試驗。
關于 CTX001
CTX001 是 CRISPR Therapeutics 和 Vertex 制藥公司共同開發、共同商業化的一種研究性體外基因編輯療法。其通過編輯患者的造血干細胞基因，來提高紅細胞中的胎兒血紅蛋白(HbF; hemoglobin F)水平，從而實現β-地中海貧血和鐮狀細胞病(SCD)的治療。HbF 是嬰孩出生時天然存在的攜氧血紅蛋白的一種形式，后來逐漸被成人形式的血紅蛋白代替。通過升高 HbF，CTX001 可能會緩解β-地中海貧血患者的輸血需求以及鐮狀細胞患者的疼痛和虛弱癥狀。
關于 CRISPR-Vertex 合作
CRISPR 和 Vertex 于 2015 年開始戰略性研究合作，旨在用 CRISPR / Cas9 技術開發基因療法，糾正已知會導致或促成特定疾病的特定基因靶標。Vertex 擁有專有權，可以從合作開發的治療方案中批準 6 種方案的通過，而 CTX001 則是首個。至于 CTX001 的研發成本和后期全球市場利潤，CRISPR 和 Vertex 選擇平攤。
來源：DeepTech深科技
作者：包純潔、陳舒琪
