基因治療是指將外源正?；驅氚屑毎?，以糾正或補償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。

        再生醫學網了解到，2016年起，國家陸續頒布了《醫藥工業發展規劃指南》《“十三五”國家科技創新規劃》《“十三五”生物產業發展規劃》《戰略性新興產業重點產品和服務指導目錄（2016版）》《“十三五”衛生與健康科技創新專項規劃》《產業結構調整指導目錄（2019年本）》《國務院關于印發6個新設自由貿易試驗區總體方案的通知》《中華人民共和國國民經濟和社會發展第十四個五年規劃和2035年遠景目標綱要》，對基因治療領域的產業發展給予了鼓勵政策。2019年，國家藥典委員會發布《關于人用基因治療制品總論草案的公示》；2020年，《中華人民共和國生物安全法》出臺；2020年起至今，國家陸續發布了《基因治療產品藥學研究與評價技術指導原則（征求意見稿）》《基因轉導與修飾系統藥學研究與評價技術指導原則（征求意見稿）》《基因治療產品非臨床研究與評價技術指導原則（征求意見稿）》等規范性文件的征求意見稿，基因治療行業的監管逐步向體系化、規范化發展。

        基因治療與常規治療方法不同。一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種癥狀，而基因治療針對的是異常的基因本身?；诨蛑委煹脑撎匦?，基因治療較之常規治療面臨著更多的倫理風險，主要在于基因治療的運用可能會威脅自然選擇機制、侵犯個人隱私、引發基因歧視、基因重組會造成人類未來發展的不確定性并受到潛在威脅。

        目前，各國學術界禁止或限制了可能會影響人類后代的生殖細胞基因治療；我國制定《人類輔助生殖技術管理辦法》《人胚胎干細胞研究倫理指導原則》等規范性文件限制人胚胎干細胞研究，同時，《關于取消第三類醫療技術臨床應用準入審批有關工作的通知》第二條規定：“醫療機構禁止臨床應用安全性、有效性存在重大問題的醫療技術（如腦下垂體酒精毀損術治療頑固性疼痛），或者存在重大倫理問題（如克隆治療技術、代孕技術）”。

        截至本補充法律意見書出具之日，我國對可使用的基因治療技術在醫學研究、臨床試驗等方面的倫理風險管控進行了規定，要求：在進行基因治療藥物人體臨床試驗前，需先進行臨床前的動物實驗，得到動物實驗驗證后方可向監管部門提交臨床前研究的審批、申報后續臨床實驗的申請，而且進行人體臨床試驗還需經過醫療機構倫理審查委員會的前置審查和受試者的知情同意。通過前述措施，管控基因治療領域可能產生的倫理風險和安全問題。

        此外，全球和國內開展臨床試驗的基因治療藥物針對的適應癥多為惡性腫瘤、罕見性遺傳病、慢病等傳統藥物無法良好解決的疾病，其研發目的系通過利用更先進的治療機制，探究療效更好的治療方法，以更好服務于人類疾病的治療和治愈，從而增進人類健康福利，因此符合倫理考量。

        （備注：部分圖文源自網絡。）